Salute: Nicoli (FI), garantire accesso gratuito a farmaco cura Sma 1
(ACON) Trieste, 10 mar - "L'accesso alle cure, per la Sma 1
come anche per altre malattie fortemente invalidanti, dev'essere
garantito e gratuito. È una questione di civiltà".
Il principio viene auspicato in una nota dal presidente del
Gruppo consiliare regionale di Forza Italia, Giuseppe Nicoli,
annunciando il deposito di una mozione (sottoscritta insieme ai
colleghi forzisti Mara Piccin e Franco Mattiussi) che ha
l'obiettivo "di impegnare il presidente della Regione e
l'assessore competente al fine di garantire la terapia gratuita
con il farmaco Zolgensma ai pazienti affetti da Sma 1, la forma
più grave di atrofia muscolare spinale, indipendentemente
dall'età anagrafica".
Sarà sottoposta all'attenzione dell'Aula una problematica che,
sul piano locale, riguarda un bambino monfalconese di 3 anni
affetto da Sma 1. "Zolgensma - spiega Nicoli - è il medicinale
più costoso al mondo. Il bambino di Monfalcone affetto da Sma 1,
pur registrando un peso corporeo attorno ai 15 chilogrammi, e
dunque rientrando nella fascia di peso indicata, affinché il
medicinale possa portare benefici, non può accedere gratuitamente
alla terapia con il farmaco, poiché supera i 6 mesi d'età".
Approvando la mozione, secondo il consigliere di FI, presidente e
assessore verrebbero così impegnati "a intervenire a sostegno dei
pazienti affetti da Sma 1, garantendo loro l'accesso gratuito, a
carico del Servizio sanitario nazionale (Ssn), alla terapia
genica Zolgensma, nonostante il superamento dei 6 mesi di età
anagrafica". Inoltre, verrebbero anche incaricati "di elaborare
misure e interventi volti a promuovere a favorire la ricerca e la
sperimentazione della terapia genica Zolgensma all'interno delle
strutture dell'Irccs materno infantile Burlo Garofolo,
indicandolo come centro regionale autorizzato alla prescrizione
del farmaco Zolgensma stesso per l'indicazione a carico del Ssn".
"La Sma - osserva ancora Nicoli - colpisce in Italia circa un
nato vivo su 10mila. Il 50-70 per cento dei neonati colpiti,
inoltre, manifesta la malattia nella forma più grave. Novartis ha
sviluppato il medicinale genico Zolgensma, approvato nel 2019
dalla Food and Drug Administration statunitense come unica cura
efficace in grado di fronteggiare la malattia, rallentandone il
progredire e migliorando il quadro clinico generale. Il peso
corporeo del paziente, indipendentemente dalla sua età, è
determinante per la buona riuscita della terapia, perché il
farmaco ha effetti positivi soltanto se somministrato a malati
sotto i 21 chilogrammi".
"L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) - ricorda il capogruppo
forzista - ha inserito lo Zolgensma nell'elenco dei medicinali
erogabili a carico del Ssn soltanto entro i primi 6 mesi di vita
del paziente affetto da Sma e non tenendo conto, dunque, della
non rilevanza del dato anagrafico ai fini del risultato della
terapia. Una scelta che non risulta in linea con l'opinione
scientifica espressa da altri Paesi e, in particolare, della
Commissione europea, che ha dichiarato che la terapia
rientrerebbe nelle cure gratuite per tutti i bambini,
indipendentemente dall'età e che, perciò, per la sua
somministrazione gratuita si dovrebbe tenere conto soltanto del
dato relativo al peso corporeo".
"Il Burlo Garofolo è un'eccellenza nelle cure delle malattie
metaboliche rare che, attraverso i suoi servizi e operatori,
garantisce assistenza ai pazienti affetti da Sma dalla diagnosi
in poi. Lo proponiamo - conclude Nicoli - quale centro regionale
autorizzato alla prescrizione del farmaco Zolgensma".
ACON/COM/db